Spitalul Puerta de Hierro din Comunitatea Madrid începe să administreze o terapie celulară de pionierat pacienților cu leziuni cronice ale măduvei spinării

Până în prezent, prima doză de NC1 a fost administrată la un total de 17 pacienți, dintre care nouă sunt din Comunitate și restul de opt din alte părți ale Spaniei. Conform fișei tehnice, între administrarea primei și a celei de-a doua doze trebuie să treacă trei luni. În acest sens, dintre toți cei care au început tratamentul, 12 au primit deja ghidul complet. Până acum, toți au tolerat-o bine și nu s-au observat reacții adverse grave la niciuna dintre ele.

Se estimează că de acum până în iunie 2022 Spitalul Puerta de Hierro Majadahonda va trata un total de 20 persoanele cu regimul complet al acestui medicament, în conformitate cu prevederile condițiilor de autorizare ale AEMPS. Obiectivul Comunității Madrid, mână în mână cu agenția de stat, este de a crește treptat numărul de candidați în fiecare an, și întotdeauna în conformitate cu rezultatele clinice care să mențină un raport favorabil risc/beneficiu.

Până în prezent, Unitatea de terapii avansate (ATU) din regiune a primit un total de 42 solicitări pentru acest tratament, 42 dintre ele din alte comunități autonome. Toate cererile sunt analizate și evaluate de o Comisie de selecție formată din profesioniști medicali din Puerta de Hierro, specialiști în neurochirurgie, farmacologie clinică, reabilitare, neurologie, urologie și medicină internă, precum și membri ai sălii de producție de Terapie celulară, coordonare transplanturi. , asistență medicală, psihologie, asistență socială și farmacie, precum și un profesionist din afara instituției.

După finalizarea evaluărilor pertinente și confirmarea faptului că persoana este candidată la terapie, aceasta primește tratamentul și, în plus, este inclus direct într-un program multidisciplinar de urmărire pe termen lung. Obiectivul acestui lucru este de a genera dovezi suplimentare privind eficacitatea și siguranța medicamentului, deoarece, astăzi, este încă prea devreme pentru a oferi rezultate solide de eficacitate în practica clinică reală. Spitalul Universitario la Princesa participă și la evaluarea și urmărirea acestor pacienți datorită unui acord de colaborare semnat între ambele centre.

Incorporarea acestei terapii inovatoare în activitatea de asistență medicală, pionier în Europa, este rezultatul a mai mult de 40 ani de cercetare și dezvoltare clinică sub conducerea Dr. Jesús Vaquero – șef al Serviciului de Neurochirurgie care a decedat în 2020–, care au fost finalizate cu succes datorită sprijinului Comunității Madrid, Fundația Mapfre, Fundația Rafael del Pino și Asociația APYNME.

Producție și administrare personalizate în fiecare caz

Tratamentul cu această terapie este împărțit în două faze. În primul, celulele stem mezenchimale ale pacientului sunt extrase printr-o puncție de măduvă osoasă. Ulterior, acestea sunt tratate într-o cameră de producție celulară (Clean Room), unde sunt crescute și extinse până când se obține doza necesară pentru a începe procesul. Într-o a doua fază, terapia se administrează printr-o injecție în lichidul cefalorahidian sau în locația exactă a leziunii măduvei spinării.

În ultimul an, o serie de lucrări de recondiționare. pe Camera Albă de Terapie Celulară a acestui spital public din Madrid, cu scopul de a-și extinde capacitatea de producție și de a putea astfel ajunge la un număr mai mare de pacienți.

Pentru a efectua cercetare, dezvoltare și producție de terapii avansate, Puerta de Hierro dispune de o Unitate Multidisciplinară pentru Terapii Avansate (UMTA), creată cu scopul de a coordona eforturile de a obține o mai mare eficiență și excelență în îngrijire în accesul la terapii avansate de uz comercial, precum și pentru a promovează cercetarea, dezvoltarea și aplicabilitatea clinică a terapiilor avansate de producție și cercetare proprie.

Această unitate include două săli de producție celulară certificate de AEMPS, precum și diverse echipe clinice și de cercetare care dezvoltă un număr semnificativ de proiecte axate pe noi terapii avansate care au finanțare publică atât la nivel național, cât și european. Ale lor sunt, practic, grupate sub două linii de cercetare: medicina regenerativă și imunomodulație.

Strategia de terapie regională

Terapiile avansate sunt produse pentru uz uman care se bazează pe gene (terapii genetice), celule (celule terapie) sau tesuturilor (ingineria tisulara). Ele constituie unul dintre principalele repere atinse în ultimii ani în abordarea bolilor care, până în prezent, au puține opțiuni de tratament.

Dezvoltarea lor a înregistrat o creștere rapidă în ultimii ani. datorită noilor cunoștințe în secvențiere și noilor tehnici genetice și de manipulare celulară. Toate acestea au condus la faptul că, după câteva decenii de cercetări, primele medicamente de acest tip au început să fie comercializate pentru uz clinic de rutină.

Conștientă de importanța și potențialul de terapii avansate, precum și complexitatea gestionării acestora la nivel clinic și de reglementare, Comunitatea Madrid are o strategie regională pentru terapii avansate de la , care vizează optimizarea utilizării acestor medicamente prin coordonarea și sprijinirea domeniilor de cercetare, formare, asistență medicală și management, astfel încât să se garanteze accesul echitabil la tratament pentru pacienții care au nevoie de acesta.

În plus, regiunea va avea un nou Plan în această zonă pentru perioada de dinaintea acestei veri 2024-2022, cu scopul de a avansa cercetarea și de a garanta accesibilitatea unui număr mai mare de persoane la aceste medicamente în g în general și, în mod specific, la CAR-T, o nouă cale de tratament pentru anumite tumori hematologice pentru care nu există alte alternative terapeutice.