Sănătatea publică din Madrid conduce primul studiu clinic din lume cu o terapie alogenă CAR-T pentru sarcoamele pediatrice

Cu denumirea CAR4SAR, această terapie complet personalizată este dezvoltată individual pentru fiecare pacient. Este produs din sângele unui donator familial din care sunt extrase celule, limfocite T cu memorie, care, prin inginerie genetică, sunt prevăzute cu un receptor himeric de antigen (CAR) de tip NKG2D, capabil să recunoască și să atace multiplele sale celule tumorale. .

Ministrul adjunct al Sănătății, Laura Gutiérrez, a participat astăzi la prezentarea acestui proiect de ultimă oră și a subliniat că guvernul regional este mândru că spitalele Serviciului de Sănătate din Madrid conduc inițiative ca aceasta, care au un impact asupra calitatea vieţii.a celor mai mici.

Acest proces se desfășoară integral în Unitatea de Producție a Medicamentului pentru Terapie Avansată din La Paz, condusă de dr. Isabel Mirones și aparținând Serviciului de Hemato-Oncologie al centrului. La rândul său, șeful Serviciului de Hemato-Oncologie Pediatrică, dr. Antonio Pérez Martínez, conduce studiul clinic de fază incipientă a terapiilor CAR-T în tumorile solide.

Această activitate necesită multă coordonare și este posibilă datorită colaborării multidisciplinare a profesioniștilor din Traumatologie, Radiologie, Anatomie Patologică, Hematologie, Radioterapie, Oncologie Medicală, Servicii de Hemato-Oncologie Pediatrică și Unitatea de Producție a Medicamentului pentru Terapie Avansată a acestui spital public din Madrid. .

De asemenea, în proiect colaborează instituții academice de asistență medicală, cum ar fi Centrul Național de Cercetare a Cancerului (CNIO), Institutul de Sănătate Carlos III (ISCIII), Spitalul Universitar Central din Asturias (HUCA) și Fundația CRIS împotriva Cancerului. În plus, deoarece CAR-T este un organism modificat genetic, testul a primit autorizație de producție de la Agenția Spaniolă pentru Medicamente și Produse de Sănătate (AEMPS) și Ministerul pentru Tranziția Ecologică și Provocarea Demografică.

Tratamentul sarcoamelor

Sarcoamele sunt un tip de tumoră care reprezintă 10% din cancerele pediatrice și pentru care există puține alternative de tratament. În prezent, la pacienții cu boală localizată și risc standard, supraviețuirea este de 70-80%. Pentru cei cu boală severă, care suferă recăderi sau cei care dezvoltă metastaze, rata de supraviețuire este de 30%.

Tratamentul actual constă în chirurgie locală, radioterapie și polichimioterapia, dar este ineficient în stadii avansate, ceea ce înrăutățește calitatea vieții. Prin urmare, începerea acestui studiu este un pas important către îmbunătățirea tratamentului și a prognosticului acestor copii. În viitor, este planificată extinderea tratamentului CAR-T la alte tumori solide pediatrice cu o rată scăzută de succes cu terapiile convenționale.

Serviciul de hemato-oncologie din La Paz, un reper în Spania

La Paz este lider în asistența medicală specializată în cancer, atât pentru copii, cât și pentru adulți. În plus, este unul dintre spitalele spaniole cu cea mai mare capacitate de asistență medicală, cercetare și formare. La rândul său, Serviciul său de Hemato-Oncologie Pediatrică de la Spitalul La Paz și-a început activitatea în 1965, fiind prima unitate de acest gen care îngrijește copiii cu această boală din Spania.

În fiecare an, diagnosticează în medie 120 de pacienți noi. În 2023, 117 cazuri noi de tumori la copii și adolescenți între 0 și 18 ani, dintre care aceste 25 au fost sarcoame.

Acest Serviciu este, de asemenea, un pionier în Spania în producerea de terapii CAR-T personalizate duale pentru tumorile hematologice pediatrice aflate în recidivă și derulează numeroase proiecte de cercetare pentru a oferi noi opțiuni terapeutice copiilor cu cancer, în special celor care suferă o recidivă. cu o terapie comercială CAR-T.

Strategia regională pentru terapii avansate

Aceste activități fac parte din Strategia Regională pentru Terapii Avansate a Comunității Madrid, care a fost implementată în 2018 într-o manieră de pionierat la nivel național. Acest tip de tratament constituie unul dintre principalele repere atinse în ultimii ani în abordarea bolilor în care există o mare nevoie medicală nesatisfăcută și reprezintă noi oportunități pentru pacienți.

Madrid este comunitatea autonomă care contribuie cu cele mai multe centre de referință la Rețeaua națională de spitale publice din Spania pentru administrarea de terapii avansate CAR-T împotriva tumorilor hematologice. Există un total de șapte centre desemnate pentru administrarea sa: La Paz, Niño Jesús, Gregorio Marañón, 12 de Octubre, Ramón y Cajal și La Princesa, în capitală, și Puerta de Hierro Majadahonda.