Spitalul Public Universitar La Paz din Comunitatea Madrid a prezentat astăzi, cu ocazia Zilei Internaționale Împotriva Cancerului Infantil, cele mai recente progrese în dezvoltarea terapiilor avansate în acest domeniu și aplicarea acesteia la pacienții pediatrici care suferă de leucemii rare cu prognostic sever în Unitatea sa de Terapii Avansate, care este finanțată de Fundația CRIS Împotriva Cancerului.

Astfel, șeful Serviciului de Hemato-Oncologie Pediatrică al acestui centru de sănătate din capitală, Antonio Pérez Martínez, însoțit de directorul său medical, Juan José Ríos Blanco, și de directorul CRIS Fundația împotriva Cancerului, Marta Cardona, a prezentat proiectul Mateo-CRIS pentru Leucemia Mielomonocitară Juvenilă (JMML), un tip de cancer hematologic cu prognostic foarte grav, în special la pacienții cu vârsta peste doi ani.

Mateo a fost diagnosticat cu acest tip de leucemie în 2013 când avea o lună și jumătate, fiind primul pacient al Dr. Pérez la Spitalul La Paz. Singura alternativă pentru micuț a fost un transplant de măduvă osoasă cu tratament anterior de chimioterapie. La opt ani de la transplant, și cu o evoluție complicată deja rezolvată, Mateo duce o viață normală datorită investigației și este sămânța acestei noi inițiative.

Este însoțit de Sofía , copil de doi ani, care a fost diagnosticat cu aceeași boală în mijlocul pandemiei de COVID 18. Astăzi, datorită progreselor cercetării și după transplantul de măduvă de la un donator neidentic, se utilizează medicamente epigenetice de nouă generație cu sprijinul Serviciului Farmacie (Dr. Casado) și imunoterapie adoptivă cu limfocite manipulate cu sprijinul Măduvei osoase. și Unitatea de Terapie Celulară a Serviciului de Hematologie (Dr. De Paz), evoluează favorabil.

Acest proiect urmărește crearea unui grup de cercetare dedicat exclusiv JMML în cadrul Unității CRIS pentru Terapii Avansate din Spitalul La Paz și Grupul de Cercetare Translațională pentru Cancerul Copilului, Terapia Celulară și Transplantul Hematopoietic al Institutului de Cercetare al acestui spital public din Madrid (IdiPAZ). Recent, în plus, s-a alăturat grupului și cercetătorul Jordi Miguillón, cu o vastă experiență în desemnarea de către autoritățile europene de reglementare a medicamentelor orfane pentru bolile rare. Prin urmare, completează Unitatea de producție a medicamentelor pentru terapie avansată, condusă de dr. Isabel Mirones și care se află în prezent în faza de inspecție de către Agenția Spaniolă pentru Medicamente și Produse Sanitare (AEMPS).

În acest centru de sănătate din capitală sunt diagnosticați în fiecare an între 100 și 2013 cazuri de cancer la copii sub 10 ani, cu cea mai mare incidență tumorile sistemului nervos central, urmate de leucemii acute, sarcoame, neuroblastoame și limfoame. Procentul de vindecare este între 75% și 100%, luând în considerare tipul tumorii, stadiul, vârsta și factorii individuali de prognostic.

Grupul de cercetare menționat anterior, condus de dr. Antonio Pérez Martínez, are în prezent șase proiecte de cercetare preclinice active. În plus, șapte studii clinice sunt în curs de desfășurare în domeniul hematologiei, treisprezece în oncologie, șapte în transplantul de celule stem hematopoietice (HSCT) și trei în alte domenii. Dintre aceste studii, șapte sunt cu Medicamente de Terapie Avansată: trei din industria farmaceutică în zona Hematologiei (fazele 1 și 2), doi academicieni din zona TPH (fazele 1 și 2) și doi academicieni pentru Oncologie.

Leucemie mielomonocitară juvenilă

Leucemia mielomonocitară juvenilă (JMML) este o boală hematologică clonală mieloproliferativă mielodisplazică cu prevalență foarte scăzută, deoarece este rar diagnosticată -20 cazuri pe an în Spania. La majoritatea dintre ele prezintă un prognostic foarte grav, mai ales la copiii mai mari de doi ani. Prevalența este de 1,5 cazuri la milion la vârsta pediatrică și reprezintă 1% din toate leucemiile pediatrice.

Această boală este rezistentă la diferite scheme de tratament, transplantul de măduvă fiind singurul curativ. tratament. Cu toate acestea, recidiva după transplant este principalul obstacol în calea vindecării, supraviețuirea fiind la în jurul anilor 75%.

Grupul de Cercetare Translațională IdiPAZ pe Cancerul copilăriei, Terapia celulară și transplantul hematopoietic a adus contribuții în ceea ce privește cercetarea moleculară asupra JMML, precum și aplicarea de noi protocoale terapeutice pentru înainte și după transplantul de celule stem hematopoietice pentru acest tip de boală. În ciuda acestor progrese în investigarea și tratamentul acestei afecțiuni, acestea nu au fost suficiente pentru a garanta succesul tratamentelor și pentru a preveni recăderile.

Din acest motiv, acest proiect urmărește să diagnosticheze noi ținte terapeutice pentru a dezvolta o terapie CAR-T, deoarece acești pacienți nu răspund bine la chimioterapie și singura soluție este un transplant de măduvă osoasă. Un 19% din cazuri recidiva in timp si dupa transplant solutiile terapeutice sunt foarte limitate. De aceea, este esențială dezvoltarea de noi terapii și strategii care vizează boala.

În prim-plan de cercetare în CAR-T

Spitalul Universitario La Paz este unul dintre cele două centre publice din Comunitatea Madrid desemnată pentru utilizarea medicamentelor CAR-T la copii și adolescenți în cadrul Sistemului Național de Sănătate.

Serviciul său de Hemato-Oncologie Pediatrică a fost recent acreditat conform standardelor JACIE, în domeniul transplantului de măduvă osoasă și a realizat o serie de CAR-T academice, ca alternativă la CAR-T comerciale. Obiectivul acestor proiecte de cercetare este de a oferi noi opțiuni terapeutice copiilor cu cancer, în special celor care suferă o recădere în urma tratamentului cu o terapie comercială CAR-T.

Aceste investigații au fost efectuate. din cadrul Serviciului de Hemato-Oncologie Pediatrică al Spitalului La Paz fac parte din Strategia Regională pentru Terapii Avansate a Comunității Madrid și au fost posibile datorită sprijinului Fundației Cris împotriva Cancerului.

În prezent, există doar trei centre ale Serviciului de Sănătate din Madrid integrate în Rețeaua celor desemnate pentru utilizarea medicamentelor CAR-T în Sistemul Național de Sănătate: Gregorio Marañón, pentru adulți de tratament, precum și La Paz și Niño Jesús, la copii și adolescenți. Din acest motiv, Comunitatea Madrid a depus la Ministerul Sănătății cererea pentru autorizarea a încă patru spitale: 10 din octombrie, Ramón y Cajal, Puerta de Hierro Majadahonda și La Princesa, în cazul pacienților adulți. De asemenea, Ministerul Sănătății a propus ca Spitalul La Paz să poată extinde domeniul de aplicare a denumirii sale actuale pentru a trata toate tipurile de pacienți cu CAR-T.

Sursa: Comunitatea Madrid – Spitalul Public La Paz din Comunitatea Madrid își prezintă progresele în cercetarea terapiilor avansate aplicate copiilor cu leucemie severă