Un cardiolog de la Spitalul Puerta de Hierro prezintă primul medicament care ameliorează sindromul inimii rigide

Amiloidoza cardiacă transtiretină este o boală progresivă în care o substanță (proteina amiloidă) se depune în inimă. Acest depozit face ca pereții inimii să fie mai groși și mai rigidi, iar pacienții suferă de retenție de lichide, oboseală și aritmii, motiv pentru care este adesea numit sindromul inimii rigide. Când se acumulează în inimă, provoacă insuficiență cardiacă și, în cele din urmă, moartea. Se știe că poate avea o origine genetică sau poate fi cauzată de vârstă. Prognosticul său este prost, iar supraviețuirea mediană a pacienților fără tratament este de doar 3 ani.

Rezultatele acestui studiu, publicat în New England Journal of Medicine (NEJM), poate schimba radical scenariul acestei boli. Studiul reprezintă un mare avans într-o boală în care tratamentele disponibile până în prezent, în ciuda faptului că previn acumularea mai multor proteine ​​​​amiloide și întârzie progresia bolii, nu acționează împotriva amiloidului care este deja depus în inimă. . Opțiunile de tratament actuale includ terapia de stabilizare cu transtiretină și sprijin pentru controlul complicațiilor cardiovasculare, în timp ce transplantul de inimă este în prezent singura terapie capabilă să restabilească funcția inimii în această boală. Tafamidis, un stabilizator oral de transtiretină comercializat recent în Spania, este singurul medicament disponibil vizat special pentru această boală și s-a dovedit că îmbunătățește supraviețuirea și reduce numărul de spitalizări; cu toate acestea, nu produce ameliorare a bolii.

Rezultatele inițiale ale studiului, la care au participat 40 de pacienți din Franța, Țările de Jos, Germania și Spania și care a fost coordonat de Dr. García-Pavía la Spitalul Puerta de Hierro, arată că medicamentul este sigur și pare să reducă cantitatea de amiloid depusă în inimă. Dezvoltat de compania elvețiană Neurimmune, medicamentul este un anticorp cu capacitatea de a se lega de substanța amiloidă identificată din analiza celulelor de memorie de tip B de la persoane foarte în vârstă sănătoase.

În cadrul studiului, anticorpul a fost folosit pentru a stimula sistemul defensiv al pacienților și, astfel, pentru a obține eliminarea amiloidului cardiac. În studiul publicat acum în NEJM, anticorpul a fost administrat intravenos în doze progresiv mai mari, pe o bază lunară, timp de 12 luni. „Pacienții care au primit mai multe doze de medicament au avut aparent o reducere mai mare a depozitelor de amiloid în inimă și o îmbunătățire mai mare a diferiților parametri cardiaci”, spune dr. García-Pavía.

În concluzie, se arată în articol, acest studiu de fază I de dovadă a conceptului demonstrează profilul de siguranță al acestui medicament la acești pacienți și sprijină cercetările clinice ulterioare cu acest compus pentru a ajunge în cele din urmă la pacienți.

Dr. García-Pavía este unul dintre cei mai importanți experți din lume în această boală și este liderul documentului privind diagnosticul și tratamentul amiloidozei cardiace al Societății Europene de Cardiologie, recomandările care sunt urmate la nivel mondial pentru diagnosticarea și tratamentul acestei boli. Grupul său de la Spitalul Puerta de Hierro este unul dintre cele mai prestigioase la nivel internațional în această patologie și a demonstrat cu ani în urmă că această boală, care anterior era considerată foarte rară, este una dintre cele mai frecvente cauze de insuficiență cardiacă la persoanele cu vârsta peste 65 de ani. ani.

Din 2013, Unitatea de Boli Inimii Familiale a Spitalului Universitar Puerta de Hierro Majadahonda este o Unitate de Referință (CSUR) a Sistemului Național de Sănătate pentru managementul și tratamentul pacienților cu boli cardiace de origine genetică. În 2017, Unitatea a fost desemnată și centru european de referință pentru bolile de inimă rare prin aderarea la una dintre cele 23 de rețele europene de referință ale Comisiei Europene. Aceste rețele garantează asistență medicală de calitate tuturor pacienților din UE care suferă de o boală rară.

În prezent, această Unitate, condusă de Dr. Pablo García-Pavía, îngrijește în țara noastră aproximativ 400 de pacienți cu amiloidoză cardiacă datorată transtiretinei și participă la diferite studii clinice pentru dezvoltarea de potențiale noi tratamente pentru acești pacienți.